有关人类应用天然药物的历史，可以追溯到非常遥远的年代。
在我国民间流传着这样一个脍炙人口的故事：“神农尝百草之滋味，山泉之甘苦，令民知所趋避，一日遇七十毒。”这反映上古原始时期，人类的祖先为了谋求生存，寻找食物，终年奔波在密林丛山之中，试尝着各种各样的植物。这些植物有的香甜可口，有的苦涩难咽，也有的使人呕吐、腹泻，甚至昏迷，危及生命；还有的却因食了某些植物后，而使原有的疾病得以缓解或消除。例如有人在烦躁、发狂、抽动时，吃了令人昏睡的植物后，能够很快安静下来。这样反复尝试的过程中，付出了相当的代价，才发现了原始的药物，故有“医食同源”之说。又如原始人狩猎时与猛兽搏斗或氏族间争斗，常常受伤流血，他们便尝试着用树叶、草茎缠裹，而得到保护和止血，这就是外用药的起源。以后随着原始农业的发展，人们更注意到识别、采集、选择和栽培各种作物，因而发展了更多的植物药。
至于用药方法，人们在相当长的时间内，都是将植物药直接放到嘴里咀嚼吞服的，其难受滋味可想而知，且不良反应较大。商代有个厨师名叫伊尹，将烹调经验运用到药物上，便创制了“汤药”。将药物煎煮，使有效成分充分溶解出来，便于发挥疗效；且由于多种药物配合使用，可降低毒副作用，以发挥更好的药效。故汤剂至今仍不失为一种良好的剂型。
随着用药经验的不断丰富和积累，逐渐从口耳相传到结绳刀刻，进而用文字记载，使医药知识得以流传下来。由于所收载的药物以草药居多，故把记载药物的书籍称为“本草”。
解放后，我们在发掘祖国医药遗产及寻找新药源方面，已取得很多成就。例如过去一直认为我国不生产而专靠进口的胡黄连、马钱子、降香、安息香等，在国内相继发现或找到其代用品。还发现了不少新药，如具有抗微生物作用的穿心莲、四季青等；防治气管炎的杜鹃、牡荆等；中药麻醉药洋金花（即古代所谓蒙汗药的主要成分）；肌肉松弛药八角枫；抗疟药青蒿；治疗冠心病的毛冬青、丹参、葛根、川穹等；抗癌药长春花、喜树、三尖杉等；驱虫药仙鹤草芽；治疗青光眼的包公藤等。它们为防治常见病、多发病，以及一些疑难杂症作出了重要的贡献。
原始人在渔猎和农牧的发展过程中，逐渐认识了一些动物药，以后又应用其脏器治疗疾病。如紫河车、鸡内金等，因此它和植物药一样，有着悠久的历史。
动物药种类繁多，功用各异。有的用其全体，如蜈蚣、全蝎；也有的用其一部分，如蛤主要用尾，羚羊、犀牛用角，鹿主要用未角化的幼角鹿茸，穿山甲用其甲片，虎豹用其骨，驴用其皮，龟鳖用其腹甲或背甲。甚至一些动物的病理产物，如牛黄、马宝、狗宝、猴枣、珍珠等，均可作为药用。由于它们来之不易，因此显得非常珍贵。饶有兴味的是，人身上的头发、指甲、乳汁、胎盘、脐带、血液、尿液等，经加工后也可用来治病。
20世纪20年代，人们对动物各种脏器的有效成分已有所了解。如胰岛素、甲状腺素等用于临床。40年代至50年代，相继发现了肾上腺皮质激素和脑垂体激素等对机体的重要作用。60年代以后，开始了酶制剂在医药上的应用，如尿激酶、溶菌酶、胰蛋白酶、胃蛋白酶等，皆具有独特的疗效，故这些药物已成为防治疾病的重要药源之一。
近几年来，对某些老药发现了一些新用途。如地龙（蚯蚓）原知它有清热解痉、利尿通络的功效，现在又用于支气管哮喘、慢性支气管炎、高血压的治疗；五灵脂原知其有散瘀、止痛的功效，现配合香附应用，成为治疗神经性或溃疡性胃痛较佳的药品；斑蝥与蟾酥均已用于治疗癌肿等顽症。
长期以来，野生动物品种日渐减少，供应没有保障。解放后开展驯化、养殖工作。如蜈蚣、全蝎、蛤、地鳖虫、白花蛇、林蛙、鹿、麝、鲎、海马、珍珠等的养殖，均已获得成功。
值得指出的是，近年来，随着动物药的生物活性物质日益被发现，如用蛇毒抗癌，蜂毒治疗风湿性关节炎，水蛭素抗凝血等，对它们的研究也日趋增多，特别是海洋动物更是宝贵的药物资源。
古人在开采、炼制矿物和制造工具的过程中，已逐渐认识到一些矿物药，如石膏、硫磺、磁石、硝石、硼砂、钟乳石、云母石，以及龙骨、龙齿、石燕、石蟹、琥珀等动植物的化石。
朱砂（汞的硫化物）是定惊安神药，外用具有解毒、生肌的功能，用于治疗疮毒、咽喉肿痛等症；内服有镇静、解痉、安神作用，故对多梦失眠、小儿惊厥等症，均有较好的疗效。但此药不能久服，否则会引起汞中毒。石膏（含结晶水的硫酸钙）是清热降火的名药，专医急性高热、口渴烦躁、大汗不止等症。
很多矿物药的有效成分已为现代药理所证实。如含钙、铜、铁、磷等矿物药为人体所必需，可作滋养药；含钾、钠、镁等盐类可作泻下利尿药；含铝、锌的盐可作收敛药；含硫、汞、砷类的化合物，多作外用杀菌、杀虫药。
巧夺天工创新药
我们的祖先流传下来的植物药、动物药、矿物药总称为天然药物，但由于来源有限或多数品种有不良反应，后来逐渐发展成为人工合成药。根据制法不同，又有化学合成药与微生物合成药之分。
19世纪初叶，随着化学工业的蓬勃兴起，为探明植物药中的有效成分创造了条件。如1806年从鸦片中提取到吗啡，继而奎宁、阿托品、麻黄素等药物相继问世，这些从天然药物中获得的纯粹化合物，称为化学药物。但由于含量甚低，来源较少，价格昂贵，不能满足病人的需要。因此人们在查明其化学结构以后，便采用化学方法去仿造它们或改造它们，以寻找结构简单可用化学原料制备的代用品，称为合成药物。例如至今仍被广泛应用的局部麻醉药盐酸普鲁卡因，就是由于研究可卡因的结构，而进行改造得到的，它不仅疗效高、毒性低，而且开创了从天然植物药发展到人工合成药的先例，为寻找新药开辟了崭新的途径。
19世纪中叶，人们从许多合成化合物中，发现了麻醉药乙醚、氯仿，催眠药水合氯醛等。继而由于染料工业的迅速发展，为了利用堆积如山的染料副产品，又研制并合成了至今仍被广泛应用的阿司匹林等解热镇痛药。
20世纪30年代，有人偶然发现，一些染料与蚕丝及羊毛的蛋白质竟能牢固地结合，那么能否将染料用于杀灭病菌呢？
结果获得了成功。为了寻找效力更强的药物，便顺藤摸瓜合成了许多结构类似的物质，从中找到了大名鼎鼎的磺胺药，为征服细菌性感染开创了新局面。磺胺药的灭菌奥秘何在？通过深入的研究，人们惊喜地发现，原来肺炎、痢疾、脑膜炎等致病菌在代谢过程中，均需要一种对氨苯甲酸的物质。有趣的是，磺胺药化学结构与对氨苯甲酸异常相似，而细菌无法辨认，在生长繁殖过程中，将它们一古脑儿“误食”进去，结果大上其当，一命呜呼。人们从中得到启示，学会了运用鱼目混珠的“骗”术来消灭病菌。同时，对这类药物作用原理的认识，又创立了“代谢对抗学说”，从而为寻找新药又开辟了一条崭新的途径。在这种理论的指导下，便主动地设计“骗术”，研制出许多有效的抗癌药物，如氟尿嘧啶、甲氨蝶呤、巯膘呤等，都是与癌细胞生长繁殖所需要的物质很相似，从而达到以假乱真的治疗目的。
40年代青霉素的崛起，竟是从一只极普通的、为人们熟视无睹的污染标本开始的。继而链霉素、四环素、氯霉素、红霉素等应运而生，为拯救无数垂危病人建立了不可磨灭的功勋，从此也就开创了抗生素治病的新纪元。
随着抗生素药物的广泛应用，一些致病菌产生耐药性（即抗药性）的现象也日趋严重，致使某些王牌药黯然失色。例如有的病菌竟能分泌出青霉素酶破坏青霉素，这给治疗带来了很大困难，病人也倍受痛苦。药物学家研究对策时发现，只要将青霉素的酰胺侧链结构用化学方法加以改造，不仅可以避免抗药性，而且还涌现出一批耐酸青霉素、耐酶青霉素和广谱青霉素等后起之秀，真是一举多得，这就是半合成抗生素。这种运用微生物与化学合成相结合的方法，为寻找新药提供了一个重要的途径。
应用化学合成法寻找新药，虽然已取得了不少成果，但在研制某些药物时，往往需要高温、高压等严格条件，而且产量低、价格高，难以推广应用。有人采用某些微生物帮忙，则可大大改观。例如可的松用化学合成法需要30多步反应，历时达2年之久，真是费了九牛二虎之力，而借助于微生物进行生物合成，只需3步反应就大功告成了，而且便于大量生产，此即生物化学合成法。
新近由于化学合成与天然药物的密切配合，已研制成功不少新药。如抗心血管疾病的丹参素、心得安，乙胺碘呋酮等；抗癌药长春新碱、斑蝥酸钠、三尖杉生物碱等；治疗迁延性及慢性肝炎的联苯双酯片等，不胜枚举。
长期以来，人们寻找新药基本上都依赖于经验方法，这样就存在着很大的盲目性。以改造麻醉药可卡因的结构而言，历时达数十年之久，才在几千个化学结构中找到了较为理想的普鲁卡因。又如对奎宁结构的研究，也经历上万次的失败，才人工合成了氯喹。当疟原虫对其产生抗药性后，又几经曲折才找到青蒿素。如今在掌握药物的结构与作用规律的基础上，加上应用现代技术与仪器，即能预测新药从而提高设计和寻找新药的命中率。如利用电子计算机，便能从浩如烟海的中医方剂中，筛选出对病症出现几率最高的药物，并揭示其组合的奥秘，为提取其有效成分，进行定向人工合成创造了条件。
饶有兴味的是，近年来又出现了运用量子化学理论寻找新药的方法。因为任何物质的性质，均由电子及其运动来决定，而量子化学正是研究物质电子运动的方法，用它了解药物电子运动，就能驾驭药物作用的规律，这样即可增加研究新药的主动性。尽管目前这一新技术尚处于试验阶段，但人们深信，一旦获得成功，将是新药研究从必然王国走向自由王国的一大突破。
霉菌和土壤给人类的礼物
许多人都有嗓子发炎的经历。当你咳嗽、嗓子痛并且发烧的时候，医生很可能给你做个青霉素皮试，在你前臂上注入一点药，过20分钟，一看没有反应，那么就会给你肌肉注射青霉素。两三次以后，你的烧退了，嗓子也不痛了。这样的事对许多人都不会感到什么意外，似乎一切都已顺理成章了。然而，如果在19世纪初，得了一些感染性疾病，一切就不会那么顺利了。因为那时还没有青霉素等抗生素类药物。
现代的抗生素是药物学上的一个极重要的内容，它们的发现经历了很长、很曲折的过程。特别是青霉素的发现不仅在医药上，而且对人类的进步都具有非常重要的意义。其实，自古以来人们就从实践中摸索出一些治病的方法。
如中国的裁缝曾用发霉的浆糊消除脓肿，古代的马雅人用菌类治疗伤疤和胃病，巴西人用蕈菌包扎伤口。中欧某些地区的人至今仍用发霉的面包作为包扎伤口和消毒用。19世纪英国和美国用酵母治病很普遍。
一生都在研究病菌的巴斯德思考着这样的问题：被病菌夺去生命的病人埋入地下后，这些病菌在土壤中还能生存和繁殖吗？人们喝地下井水会不会被传染？因为据估计，假如霍乱菌能无限制地繁殖下去，一个霍乱菌一天可以繁殖一千吨的子孙，两个星期之内就可以多到遮满整个地球表面，这将是多么可怕的情景！幸运的是，这些病菌在繁殖过程中会遇到很多的干扰和抵抗，其中之一就是自然界中有许多能抵抗病菌的霉菌。
抗菌素的发现史可以追溯到1928年，当时在英国伦敦圣玛丽医院工作的细菌学家弗菜明（Fleming）教授，有一次，他无意中把一块带有细菌菌落的培养皿平放在窗台上。不久以后，在这块培养皿中长出了一团团青绿色的霉花。更出乎意料的是，霉花附近的细菌有的死亡，有的枯萎。这个奇怪的现象引起了弗菜明极大的兴趣。经过反复的研究，弗菜明终于找到了答案，原来那种形成青绿色霉花的青霉菌，能够分泌出一种杀死或防止细菌生长的物质。弗菜明把这种物质命名为青霉素，并在1929年6月，把自己的发现写成论文发表在英国《实验病理学》杂志上。但是，青霉素的制造在当时相当困难，质量也不稳定，人们逐渐在这一科学难关面前停滞下来，弗菜明的发现也渐渐被遗忘了。
10年以后的1939年，一个英国病理学家弗洛里（Florey）继续弗菜明的工作。他从几十吨青霉菌培养液中提取到一小匙棕黄色的粉末——最早的青霉素粉制剂。1940年5月，这种粉剂青霉素被用于治疗实验性链球菌感染的老鼠，疗效极好。1941年，在英国牛津，青霉素粉剂被第一次用于治疗一个患葡萄球菌和链球菌双重感染、生命垂危的警察，治疗的结果简直令人吃惊，病人很快痊愈，恢复了健康。从此青霉素的研究和生产得到了蓬勃的发展。
