基因治疗是指将外源基因导入目的细胞并有效表达，从而达到治疗疾病的目的。基因治疗一般分为体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗、增强基因工程和优生基因工程。基因治疗这种治疗人类疾病的全新方法，在20世纪80年代一出现，就引发了关于基础研究、安全性和伦理问题的持续争论。1989年5月，经美国当局批准的世界首例临床基因标记试验正式进行。在短短几年里，以它的迅速发展和成功效果为人类展示了美好的应用前景，得到了医学界、产业界和政府的高度重视。目前，基因治疗已用于多种疾病，在美国、法国、意大利、荷兰、中国，已有几十个经批准的临床基因标记和治疗项目。
但是，基因治疗涉及改变人类的遗传物质。如果说体细胞基因治疗只涉及患者个体，那么，生殖细胞基因治疗则对人类未来存在深远影响，在伦理、法律方面引发许多问题：人能否改变人？人的尊严何在？以什么标准来改变人？基因治疗是一项的医疗技术，哪些人有权享有这种费用昂贵的技术？人体基因是否允许买卖等。目前，许多国家对基因治疗采取非常审慎的态度，也考虑从法律角度对此作出调整、规范和控制。1985年，美国公布了《基因疗法实验准则》，对人类基因治疗实行有条件的开放。
3.基因歧视
人类遗传密码破译后，有些人会看不起天生携带“坏基因”的人；一些疾病基因的携带者，可能会在就医、就学、就业机遇等方面受限制；更可怕的是还可能出现以基因划分人群，使社会出现所谓好基因、优良基因人群与坏基因、缺陷基因人群的分化和对立。科学家认为，“基因决定论”是错误的。基因并没有好坏之分，一个人的智力、性格等受到环境、社会等因素的多重影响，而且任何人都有可能是某种或某几种“致病基因”的携带者。因此，疾病基因的携带者不应受到遗传歧视。法律应把一个人的遗传信息视作个人隐私加以保护。
4.基因专利
基因能不能专利？主流科学家认为基因“人人皆有，与生俱来”，同心脏、胳膊等肢体、器官一样是人体组成部分。就像心脏、胳膊不能被专利，其解剖、病理、生化等数据不能被占有一样，人类基因也不应该被专利。遗传信息不应该被任何组织或个人垄断。国际人类基因组织（HUGO）伦理委员会在关于利益分享的声明中提出：人类基因组是人类共同遗产的一部分，所有人类分享和获得基因研究的利益；利益不应限于参与这种研究的人；关于利益分享问题要与人群或社区事先讨论；即使不能盈利也要提供社区需要的医疗卫生服务；所有参与研究者最低限度应该得到有关遗传研究结果的信息和感谢；盈利的单位应提供一定百分比的年净利润用于医疗卫生基础设施建设或人道主义援助。
四、我国基因工程立法
我国是生物技术发展较快的国家之一。但是，我国的生物技术立法工作却很滞后，仅在专利法、环境保护法等法律中涉及一些生物技术的法律问题。为了促进我国生物技术的研究和开发，加强基因工程工作的安全管理，保障公众和基因工程工作人员的健康，防止环境污染，维护生态平衡，国家科委于1993年12月发布了《基因工程安全管理办法》，就适用范围、安全性评价、申报和审批以及安全控制措施等方面做了规定。在基因治疗方面，1993年卫生部制定了《人的体细胞治疗和基因治疗临床研究质控要点》，强调对基因治疗的临床试验要在运作之前进行安全性论证、有效性评价和免疫学考虑，同时注意社会伦理影响。
对“克隆人”研究问题。我国肯定和重视克隆技术发展的重大意义。卫生部支持和保护科学家采用克隆技术探讨医学领域中的重大课题。但是，在中国境内禁止开展克隆人的研究。我国代表2002年2月在联合国《禁止生殖性克隆人国际公约》特设委员会会议上的发言中宣布，中国对克隆人的政策是：坚决反对克隆人，不赞成、不支持、不允许、不接受任何克隆人试验。同时，要大力普及有关克隆的知识，引导人们正确理解克隆的概念，以更好地支持科学技术的发展。为了使我国生物医学领域人胚胎干细胞研究符合生命伦理原则，促进人胚胎干细胞研究的健康发展，2003年12月，国家科技部、卫生部发布了《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》。
在人类遗传资源保护方面。中国是人口众多的国家，有56个民族和诸多遗传隔离人群，形成了丰富的人类遗传资源，是研究人类基因组多样性和疾病易感性/抗性的不可多得的材料。但由于管理上的问题，在对这一珍贵资源的采集、研究、开发中存在盲目、无序、流失的现象。为了有效保护和合理利用我国的人类遗传资源，加强人类基因的研究与开发，促进平等互利的国际合作和交流，1998年9月，经国务院批准，科技部、卫生部共同制定了《人类遗传资源管理暂行办法》。
1.基因工程安全管理
《基因工程安全管理办法》所称基因工程，包括利用载体系统的重组DNA技术，以及利用物理或者化学方法把异源DNA直接导入有机体的技术。但不包括下列遗传操作：①细胞融合技术，原生质体融合技术；②传统杂交繁殖技术；③诱变技术、体外受精技术、细胞培养或者胚胎培养技术。凡在中华人民共和国境内进行的一切基因工程工作，包括实验研究、中间试验、工业化生产以及遗传工程体释放和遗传工程产品使用；从国外进口遗传工程体，在中国境内进行基因工程工作的，都应当遵守《基因工程安全管理办法》。
《基因工程安全管理办法》规定：①从事基因工程工作的单位，应当进行安全性评价，评估潜在危险，确定安全等级，制定安全控制方法和措施；②应当依据遗传工程产品适用性质和安全等级，分类分级进行申报，经审批同意后方能进行；③应当根据安全等级，确定安全控制方法，制定安全操作规则；④应当根据安全等级，制定相应治理废弃物的安全措施，排放之前应当采取措施使残留遗传体灭活，以防止扩散和污染环境；⑤应当制定预防事故的应急措施，并将其列入安全操作规则。因基因工程工作发生损害公众或者环境污染事故的单位必须及时采取措施，控制损害的扩大，并向有关主管部门报告。
2.人类遗传资源管理
人类遗传资源是指含有人体基因组、基因及其产物的器官、组织、细胞、血液、制备物、重组脱氧核糖核酸（DNA）构建体等遗传材料及相关的信息资料。《人类遗传资源管理暂行办法》将我国人类遗传资源的采集、收集、研究、开发、买卖、出口、出境等活动纳入了法制化管理的轨道。
《人类遗传资源管理暂行办法》规定，我国对人类遗传资源的管理贯彻保护和利用相统一，加强管理与加强研究相并重的原则。国家对人类遗传资源实行分级管理，统一审批制度。国家对人类遗传资源、重要遗传家系和特定地区遗传资源实行申报登记制度，发现和持有重要遗传家系和特定地区遗传资源的单位或个人，应及时向有关部门报告。未经许可，任何单位和个人不得擅自采集、收集、买卖、出口、出境或以其他形式对外提供。科技部和卫生部共同负责管理全国人类遗传资源。
《人类遗传资源管理暂行办法》规定，研究开发项目知识产权的处理原则是：①我国研究开发机构对于我国境内的人类遗传资源信息，包括遗传家系和特定地区遗传资源及其数据、资源、样本等，享有专属持有权。获得上述信息的外方合作单位和个人未经许可不得公开、发表、申请专利或以其他形式向他人披露。②有关人类遗传资源的国际合作项目应当遵循平等互利、诚实信用、共同参与、共享成果的原则处理知识产权归属和分享。合作研究开发成果属于专利保护范围的，应由双方共同申请专利，专利权归双方所有；合作研究开发产生的其他科技成果，其使用权、转让权和利益分享办法应由双方通过合作协议确定，所获利益按双方贡献大小分享。
我国单位和个人、国（境）外单位和个人、人类遗传资源管理部门的工作人员和参与审核的专家违反《人类遗传资源管理暂行办法》的规定，都应承担相应的法律责任。
3.人胚胎干细胞研究伦理指导原则
人胚胎干细胞包括人胚胎来源的干细胞、生殖细胞起源的干细胞和通过核移植所获得的干细胞。凡在中华人民共和国境内从事涉及人胚胎干细胞的研究活动，都必须遵守《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》。禁止进行生殖性克隆人的任何研究。
《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》规定，用于研究的人胚胎干细胞只能通过下列方式获得：①体外受精时多余的配子或囊胚；②自然或自愿选择流产的胎儿细胞；③体细胞核移植技术所获得的囊胚和单性分裂囊胚；④自愿捐献的生殖细胞。进行人胚胎干细胞研究，必须遵守以下行为规范：①利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚，其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过14天；②不得将已获得的已用于研究的人囊胚植入人或任何其他动物的生殖系统；③不得将人的生殖细胞与其他物种的生殖细胞结合。
《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》还规定，禁止买卖人类配子、受精卵、胚胎或胎儿组织。进行人胚胎干细胞研究，必须认真贯彻知情同意与知情选择原则，签署知情同意书，保护受试者的隐私。
